Представители американской биотехнологической компании «Editas Medicine» сообщили, что в 2017 году начинаются испытания инновационной технологии редактирования генов, которая, по мнению разработчиков, поможет вернуть зрение слепым людям.
Испытания будут проводиться на пациентах с наследственным заболеванием клетчатки амоврозом Лебера, при котором из-за наличия дефективных генов умирают светочувствительные клетки. Именно эти «неправильные» гены и попытаются «отремонтировать» медики, применив генную технологию коротких палиндромических повторений - «Crispr».
В основу этой технологии лег природный защитный механизм действия бактерий, содержащих в своих ДНК обрывки генетического кода вирусов, которые и позволяют распознать эти вирусы. Сближаясь с вирусами, бактерии атакуют их и забирают нужный обрывок ДНК.
Ученые смогли разработать способ контроля этого механизма и создать подобие «молекулярных ножниц», с помощью которых можно удалить поврежденные участки ДНК. Это позволит, по мнению приверженцев «Crispr», лечить и другие генетические заболевания.
В ходе эксперимента добровольцам будут делать инъекции «коктейля вирусов» прямо в глаза. Согласно теоретическим обоснованиям, эти вирусы смогут изменить не менее тысячи генетических букв дефективного гена CEP290, вызывающего амавроз Лебера.
